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美國監管機構批准了有史以來最昂貴的藥物,因為這種罕見疾病會破壞嬰兒的肌肉控制,並在幾年內殺死幾乎所有患有這種疾病的人。
治療價格為212.5萬美元。根據保險範圍,患者的自付費用會有所不同。
這種由瑞士製藥商諾華(Novartis)出售的藥物是一種基因療法,可治療一種稱為脊髓性肌萎縮症的遺傳性疾病。該治療針對的是一種有缺陷的基因,它會使兒童的肌肉顯著減弱,導致他們無法移動,最終無法吞嚥或呼吸。每年約有400名嬰兒在美國出生。 ... |
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